Mme le président. La parole est à Mme Monique Lubin, sur l’article.
Mme Monique Lubin. Madame la présidente, monsieur le secrétaire d’État, mes chers collègues, nous abordons cette année l’examen du projet de loi de financement de la sécurité sociale dans un contexte inédit de crise sanitaire mondiale. La covid-19 a endeuillé notre pays et l’humanité entière, mais le virus a également révélé au grand jour les fragilités de notre système de santé, aggravées par les précédentes lois de financement de la sécurité sociale adoptées pendant ce quinquennat.
La sécurité sociale a tout de même constitué un excellent amortisseur face à la crise. En revanche, la dépendance de la France, comme de toute l’Europe, dans le secteur du médicament nous ont fragilisés plus que jamais. Aujourd’hui, 80 % des principes actifs sont fabriqués hors de l’Union européenne. La mondialisation et la course aux dividendes démontrent une fois encore leurs effets néfastes. Il est donc urgent de penser à une Europe du médicament, si ce n’est à une Europe de la santé, et de relocaliser la fabrication des princeps en Europe.
Au sein de l’article 38, notre groupe soutient les dispositions relatives à la refonte de l’accès précoce aux médicaments. Il approuve également l’ambition de faciliter la vie de nos concitoyens, mais il reste néanmoins très vigilant sur plusieurs points.
Un contrôle est nécessaire. Le précédent système d’accès précoce aux médicaments s’est révélé trop complexe et inefficace. Nous sommes tous sensibles à la souffrance des patients, premières victimes de cette politique. Face à elle, on ne peut rester les bras croisés ni accepter qu’un tel échec se reproduise. C’est pourquoi cette refonte est bienvenue. Il est donc primordial de mettre en place un système de contrôle de l’efficacité de cette nouvelle mesure. La création d’un comité de suivi sous trois ans nous permettrait de tirer le bilan du nouveau système d’accès précoce et compassionnel et de proposer des évolutions du dispositif si l’on se devait se compte que celui-ci comporte des blocages résiduels et ne remplit pas les objectifs fixés.
Que contrôler ? Certaines dispositions de ce système doivent faire l’objet d’une attention et d’une vigilance particulières. L’un des objectifs essentiels de la refonte des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) et des recommandations temporaires d’utilisation (RTU) prévue dans cet article réside dans la réduction du délai de mise à disposition des médicaments au public dans l’attente de l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché. Ce délai peut être particulièrement long ; il est de 500 jours dans le cadre du droit commun et atteint 700 jours pour certains médicaments spécifiques.
Il est donc primordial de se donner les moyens d’adopter ce dispositif et d’en évaluer l’efficacité.
On entre dans une période de grande innovation, notamment en cancérologie, avec les biomédicaments et les biomarqueurs. L’accès à ces médicaments à la pointe de l’innovation se fera selon le dispositif de l’accès compassionnel mis en place dans ce texte. Or il est important de noter que cet accès au médicament est moins bien encadré ici que l’accès précoce.
Mme le président. La parole est à Mme la rapporteure.
Mme Corinne Imbert, rapporteure. À ce stade avancé de nos débats, nous abordons le sujet technique et crucial des régimes dérogatoires d’accès aux médicaments. L’article 38 le traite en profondeur, par la réforme des ATU et des RTU.
La commission des affaires sociales, qui s’est largement penchée sur cette question dans ses travaux passés, notamment dans un rapport d’information de Catherine Deroche, Yves Daudigny et Véronique Guillotin, accueille favorablement cette réforme.
Pour cette raison, en préambule de l’examen des amendements déposés sur cet article, je souhaite présenter en quelques mots la boussole qui a servi à la commission pour élaborer ses avis.
Dans un contexte intégralement redéfini autour des nouveaux régimes de l’accès précoce et de l’accès compassionnel aux médicaments, nous n’avons pas retenu les propositions visant à alourdir sans impact majeur le parcours des médicaments innovants, afin qu’ils parviennent le plus rapidement possible aux patients.
Nous accompagnons avec vigilance la dichotomie actée entre l’accès précoce, d’une part, et l’accès compassionnel, d’autre part. Leurs logiques sont désormais clairement distinctes. Si le premier promeut avant tout l’effort de recherche de nos laboratoires, le second permet que des soins de dernier recours soient apportés à des patients dépourvus de traitement adapté.
Enfin, nous ne souhaitons pas, à ce stade, toucher aux fondements du financement de l’accès dérogatoire. Rappelons que ce financement repose sur une couverture intégrale par l’assurance maladie du médicament dans sa phase d’accès innovant, ce qui en rend l’acquisition parfaitement neutre pour les établissements de santé qui le distribuent. Une fois entré dans le droit commun du remboursement, le laboratoire peut être débiteur d’une rétrocession à l’assurance maladie ; cette rétrocession est calculée selon des critères bien plus satisfaisants qu’auparavant.
Mme Catherine Deroche, présidente de la commission des affaires sociales. Très bien !
Mme le président. Je suis saisie de deux amendements faisant l’objet d’une discussion commune.
L’amendement n° 209 rectifié bis, présenté par Mme Loisier, MM. Détraigne et Levi, Mme Gatel, MM. Canevet, Janssens et Longeot, Mmes Vermeillet, Billon, Saint-Pé et Sollogoub, M. Le Nay, Mmes Guidez, Jacquemet et C. Fournier et MM. P. Martin, Cadic, Poadja et Chauvet, est ainsi libellé :
Alinéa 8
Rédiger ainsi cet alinéa :
« 4° Ces médicaments sont fortement présumés représenter un progrès pour les patients au vu des résultats d’essais thérapeutiques.
La parole est à Mme Jocelyne Guidez.
Mme Jocelyne Guidez. Cet amendement vise à supprimer le terme « innovant », dont l’usage pourrait être complexe en droit et sujet à interprétation. En termes de santé publique, ce vocable semble inapproprié puisqu’il induit une corrélation qui est loin d’être évidente entre un médicament nouveau et un médicament innovant. Nous proposons donc de remplacer le mot : « innovant » par les mots : « progrès pour les patients ».
Mme le président. L’amendement n° 696 n’est pas soutenu.
Quel est l’avis de la commission sur l’amendement n° 209 rectifié bis ?
Mme Corinne Imbert, rapporteure. Cet amendement pose un double problème.
D’une part, la nouvelle condition qu’il pose à l’éligibilité d’un médicament sans autorisation de mise sur le marché à l’accès précoce semble redondante avec la condition immédiatement précédente de forte présomption d’efficacité et de sécurité au vu des résultats d’essais thérapeutiques.
D’autre part, le caractère innovant d’un médicament doit absolument rester une condition nécessaire à son éligibilité à l’accès précoce. Sans cette condition, le régime juridique de l’accès précoce serait dangereusement voisin de celui de la prescription hors autorisation de mise sur le marché d’un médicament déjà existant, donc non innovant.
Ces deux circuits de distribution et de prescription répondent à des objectifs bien distincts : le premier a pour vocation d’accompagner la recherche ; le second, de venir en aide, à titre principalement compassionnel, à des situations thérapeutiques individuelles sans solution.
Pour toutes ces raisons, la commission a émis un avis défavorable sur cet amendement.
Mme le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
Mme le président. Madame Guidez, l’amendement n° 209 rectifié bis est-il maintenu ?
Mme Jocelyne Guidez. Non, je le retire, madame la présidente.
Mme le président. L’amendement n° 209 rectifié bis est retiré.
L’amendement n° 179, présenté par Mme Imbert, au nom de la commission des affaires sociales, est ainsi libellé :
Alinéa 11
Compléter cet alinéa par une phrase ainsi rédigée :
Le cas échéant, la Haute Autorité de santé peut accorder à l’entreprise intéressée, sans pouvoir excéder une limite fixée par décret, un délai supplémentaire pour le dépôt de cette demande, à des fins d’exhaustivité du recueil de données mentionné au IV du présent article ou de transmission par l’entreprise de données susceptibles de modifier les conditions d’inscription du médicament concerné sur l’une des listes mentionnées.
La parole est à Mme la rapporteure.
Mme Corinne Imbert, rapporteure. La rédaction actuelle prévoit une absorption bienvenue de la phase de post-ATU dans le droit commun de l’accès précoce, mais il est également précisé que l’application de ce régime sera conditionnée à une demande d’inscription sur les listes des spécialités remboursables trente jours après l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché. Or l’attribution souvent très précoce de celle-ci par l’Agence européenne du médicament contraindrait le laboratoire à formuler une demande d’inscription au remboursement dans un délai assez bref après cette obtention, alors qu’il ne dispose souvent que de très peu de données sur les effets réels de la spécialité, ce qui serait susceptible d’orienter l’avis de la commission de la transparence de la Haute Autorité de santé (HAS) vers un service médical rendu dégradé.
Aussi cet amendement vise-t-il à permettre un dépassement de ce délai de trente jours.
Mme le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
M. Adrien Taquet, secrétaire d’État. Vous proposez, madame la rapporteure, que la HAS puisse accorder à l’entreprise qui bénéficie d’un accès précoce un délai supplémentaire pour déposer sa demande de remboursement de droit commun.
L’article 38 prévoit en effet que le délai maximum de dépôt d’une telle demande est fixé à un mois suivant l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché. C’est ce même délai qui est actuellement applicable dans le dispositif d’autorisation temporaire d’utilisation.
Il nous paraît important de rappeler l’objectif du dispositif de l’accès précoce : il est de permettre l’accès et la prise en charge de certains médicaments de manière anticipée et dérogatoire, c’est-à-dire souvent avant même l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Aussi, il est nécessaire d’accompagner et d’encadrer l’accès à ces médicaments et leur prise en charge jusqu’à leur entrée dans le droit commun, qui reste évidemment l’objectif final.
Par ailleurs, votre proposition reviendrait à adapter le financement au cas par cas, alors que la réforme dont nous discutons met en place des modalités de prise en charge unifiées et prédéfinies pour l’ensemble des produits, de façon à donner aux industriels et aux payeurs de la visibilité et de la prévisibilité. Votre proposition nous semble ajouter de la complexité et soulever des questions en matière d’équité de traitement.
Enfin, je me permettrai d’ajouter qu’à ce jour les laboratoires ayant bénéficié d’une ATU ont été en mesure de déposer une demande de remboursement dans le délai imparti. L’objectif de la réforme dont nous discutons, comme vous l’avez très bien exposé dans votre propos liminaire sur l’article, madame la rapporteure, n’est pas d’allonger les délais, bien au contraire.
Pour toutes ces raisons, le Gouvernement a émis un avis défavorable sur cet amendement.
Mme le président. L’amendement n° 730 rectifié, présenté par Mme Poumirol, M. Jomier, Mme Lubin, M. Kanner, Mmes Conconne et Féret, M. Fichet, Mmes Jasmin, Le Houerou, Meunier et Rossignol, MM. Antiste, Bouad et J. Bigot, Mme Bonnefoy, MM. Durain et Gillé, Mme Harribey, M. P. Joly, Mme G. Jourda, M. Leconte, Mme Lepage, MM. Lozach, Lurel, Marie et Mérillou, Mme Monier, MM. Montaugé et Pla, Mme S. Robert, MM. Sueur, Temal et Tissot, Mmes Préville, Briquet et les membres du groupe Socialiste, Écologiste et Républicain, est ainsi libellé :
Alinéa 12
Compléter cet alinéa par une phrase ainsi rédigée :
Pour chaque indication, la Haute Autorité de santé délivre son autorisation dans un délai déterminé par décret ne pouvant excéder un mois.
La parole est à Mme Monique Lubin.
Mme Monique Lubin. Notre groupe souscrit à l’objectif de simplification et de raccourcissement des délais de mise à disposition des médicaments innovants dans le cadre de l’accès précoce mis en place par l’article 38.
Afin de garantir effectivement cet accès plus rapide lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée, il convient d’encadrer le délai de réponse de la HAS en le plafonnant à un mois.
Cet amendement est issu d’un travail avec l’organisation France Assos Santé.
Mme le président. Quel est l’avis de la commission ?
Mme Corinne Imbert, rapporteure. Bien que je comprenne l’intention qui sous-tend cet amendement, je ne pense pas souhaitable d’enfermer la Haute Autorité de santé dans un délai d’un mois pour l’attribution d’une autorisation d’accès précoce.
Je tiens à rappeler que l’attribution de l’accès précoce n’a aucun intérêt à être accomplie dans des délais raccourcis, contrairement à l’inscription sur la liste des spécialités remboursables, pour laquelle le délai d’instruction par la HAS peut représenter un véritable enjeu, pour l’industriel comme pour les patients.
En l’état actuel des choses, les ATU de cohorte pâtiraient plutôt de l’excès inverse, à savoir une attribution trop rapide de l’autorisation par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), qui peut ultérieurement être contredite par la HAS quand cette dernière, à l’aide de données cliniques plus étoffées, évalue le service médical rendu par la spécialité.
Pour ces raisons, la disposition proposée risque d’être contre-productive. C’est pourquoi la commission a émis un avis défavorable sur cet amendement.
Mme le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
Mme le président. L’amendement n° 711 rectifié, présenté par Mme Poumirol, M. Jomier, Mme Lubin, M. Kanner, Mmes Conconne et Féret, M. Fichet, Mmes Jasmin, Le Houerou, Meunier et Rossignol, MM. Antiste, Bouad et J. Bigot, Mme Bonnefoy, MM. Durain et Gillé, Mme Harribey, M. P. Joly, Mme G. Jourda, M. Leconte, Mme Lepage, MM. Lozach, Lurel, Marie et Mérillou, Mme Monier, MM. Montaugé et Pla, Mme S. Robert, MM. Sueur, Temal et Tissot, Mmes Préville, Briquet et les membres du groupe Socialiste, Écologiste et Républicain, est ainsi libellé :
Alinéa 12
Compléter cet alinéa par une phrase ainsi rédigée :
Lorsque ce médicament est utilisé dans le traitement des cancers, la Haute Autorité de santé recueille au préalable l’avis de l’institut national du cancer dont les missions sont définies à l’article L. 1415-2 du code de la santé publique.
La parole est à Mme Monique Lubin.
Mme Monique Lubin. Cet amendement vise à intégrer l’Institut national du cancer (INCa) dans la procédure d’accès précoce aux médicaments innovants, au stade de l’instruction du dossier, lorsque le médicament concerné vise un usage en cancérologie.
La Haute Autorité de santé et l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé doivent pouvoir s’appuyer officiellement sur l’expertise de l’INCa en matière de recherche clinique de phase précoce, en particulier à travers ses centres d’investigation spécialisée dans les essais précoces de nouveaux médicaments.
Si en pratique, cette consultation a lieu depuis quelques années, il convient de la formaliser afin qu’elle ne dépende pas seulement du bon vouloir des acteurs concernés.
Mme le président. Quel est l’avis de la commission ?
Mme Corinne Imbert, rapporteure. L’INCa est surtout un organisme fédérateur des différents acteurs de la prise en charge du cancer en France – unissant notamment l’État, l’assurance maladie, les associations de patients, les fédérations hospitalières et la recherche –, ayant pour mission de se prononcer sur l’accompagnement des patients couramment suivis. Il est bien plus qu’une structure d’évaluation du risque ou de l’opportunité sanitaire des traitements hors circuit.
Pour ces raisons, la commission émet un avis défavorable sur cet amendement.
Mme le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
Mme le président. Je suis saisie de deux amendements faisant l’objet d’une discussion commune.
L’amendement n° 180, présenté par Mme Imbert, au nom de la commission des affaires sociales, est ainsi libellé :
Après l’alinéa 13
Insérer un alinéa ainsi rédigé :
« Tout refus d’autorisation fait l’objet d’une décision motivée adressée à l’entreprise intéressée.
La parole est à Mme la rapporteure.
Mme Corinne Imbert, rapporteure. Le nouveau circuit d’autorisation d’accès précoce (AAP) confère à la HAS une compétence d’attribution de l’autorisation, prérogative jusqu’à présent dévolue à l’ANSM.
Le dispositif proposé ne prévoit pas de motivation en cas de refus d’autorisation, ce qui nuit à sa transparence. Le présent amendement tend donc à y remédier.
Mme le président. L’amendement n° 219 rectifié, présenté par Mmes Delmont-Koropoulis et Deromedi, M. Pellevat, Mme Dumas, MM. Dallier et Milon, Mme Gruny, MM. Savary, Lefèvre et Charon, Mmes Bonfanti-Dossat et Berthet, MM. Rapin, Bascher, H. Leroy, E. Blanc et Piednoir et Mme Lavarde, est ainsi libellé :
Après l’alinéa 13
Insérer un alinéa ainsi rédigé :
« La décision de refus d’autorisation d’accès précoce est motivée par la Haute Autorité de santé.
La parole est à Mme Annie Delmont-Koropoulis.
Mme Annie Delmont-Koropoulis. La refonte totale de l’actuel système d’accès et de prise en charge des médicaments faisant l’objet d’une ATU ou d’une RTU est une bonne nouvelle, annonciatrice de plus de lisibilité, de transparence et de simplification pour l’ensemble des acteurs.
Afin que cette transparence soit néanmoins complète, il est indispensable que la HAS motive ses décisions de refus d’autorisation d’accès précoce au marché. Cet effort de transparence est essentiel afin que les producteurs puissent identifier plus aisément les critères retenus par la HAS et améliorer, le cas échéant, la qualité de leur dossier à l’occasion de leur prochaine demande.
Tel est l’objet de cet amendement.
Mme le président. Quel est l’avis de la commission ?
Mme Corinne Imbert, rapporteure. L’amendement, dans son intention, étant presque identique à celui déposé par la commission des affaires sociales, j’en demande le retrait au profit du nôtre.
Mme le président. Madame Delmont-Koropoulis, l’amendement n° 219 rectifié est-il maintenu ?
Mme Annie Delmont-Koropoulis. Non, je le retire, madame la présidente.
Mme le président. L’amendement n° 219 rectifié est retiré.
Quel est l’avis du Gouvernement sur l’amendement n° 180 ?
M. Adrien Taquet, secrétaire d’État. Le Gouvernement demande le retrait de cet amendement. Nous partageons évidemment les impératifs de transparence en la matière – et de façon générale d’ailleurs –, qui nous semblent du reste être garantis.
Cela a déjà été dit, l’accès précoce prévu par la réforme dont nous débattons aujourd’hui sera autorisé par la HAS, après avis conforme de l’ANSM attestant de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament.
Toutes les conditions d’octroi d’accès précoce sont précisées au niveau législatif : leur appréciation sera, bien sûr, justifiée par les deux agences. La précision que vous indiquez relève, nous semble-t-il, de la procédure, laquelle sera fixée par règlement. C’est donc au stade du décret que votre préoccupation sera satisfaite. Les décisions de refus d’autorisation – je le dis de façon un peu formelle – seront bien évidemment motivées.
Mme le président. La parole est à Mme présidente de la commission.
Mme Catherine Deroche, présidente de la commission des affaires sociales. Je prends acte, monsieur le secrétaire d’État, de vos explications. Il me semble néanmoins préférable d’inscrire dans le texte que le refus doit être motivé. Lorsque nous avons rédigé notre rapport, nous avons relevé que l’évaluation par la HAS posait problème. Une réforme est d’ailleurs prévue. L’article 38 constitue certes un progrès indéniable, mais je souhaite que l’amendement soit maintenu et adopté.
Mme le président. L’amendement n° 220 rectifié, présenté par Mmes Delmont-Koropoulis et Deromedi, M. Pellevat, Mmes Lassarade et Dumas, MM. Dallier et Milon, Mme Gruny, MM. Savary, Lefèvre et Charon, Mmes Bonfanti-Dossat et Berthet, MM. Rapin, Bascher, H. Leroy, E. Blanc et Piednoir et Mme Lavarde, est ainsi libellé :
Alinéa 14, première phrase
Après les mots :
Haute Autorité de santé
insérer les mots :
, après consultation de l’entreprise qui assure l’exploitation du médicament,
La parole est à Mme Annie Delmont-Koropoulis.
Mme le président. L’amendement n° 220 rectifié est retiré.
L’amendement n° 731 rectifié, présenté par Mme Poumirol, M. Jomier, Mme Lubin, M. Kanner, Mmes Conconne et Féret, M. Fichet, Mmes Jasmin, Le Houerou, Meunier et Rossignol, MM. Antiste, Bouad et J. Bigot, Mme Bonnefoy, MM. Durain et Gillé, Mme Harribey, M. P. Joly, Mme G. Jourda, M. Leconte, Mme Lepage, MM. Lozach, Lurel, Marie et Mérillou, Mme Monier, MM. Montaugé et Pla, Mme S. Robert, MM. Sueur, Temal et Tissot, Mmes Préville, Briquet et les membres du groupe Socialiste, Écologiste et Républicain, est ainsi libellé :
Alinéa 16
Compléter cet alinéa par une phrase ainsi rédigée :
La Haute Autorité de santé définit les données devant obligatoirement être recueillies pour pouvoir apprécier l’efficacité thérapeutique et l’impact sur la qualité de vie des patients.
La parole est à Mme Monique Lubin.
Mme Monique Lubin. Les laboratoires pharmaceutiques doivent fournir, dans le cadre de la procédure d’accès précoce et compassionnel aux médicaments innovants, des données de suivi des patients traités.
Il est important que ces données intègrent, outre la valeur thérapeutique stricto sensu et les effets indésirables du médicament, le critère de la qualité de vie du patient.
Le critère de la qualité de vie est incontournable, en particulier en cancérologie. C’est pourquoi l’amendement vise à l’inclure parmi les données devant être recueillies.
Mme le président. Quel est l’avis de la commission ?
Mme Corinne Imbert, rapporteure. Il ne me paraît pas souhaitable d’adopter cet amendement. Son dispositif en lui-même est pertinent, mais il alourdit la rédaction de l’article. Surtout, il me semble déjà satisfait.
La commission demande le retrait de l’amendement ; à défaut, elle émettra un avis défavorable.
Mme le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
M. Adrien Taquet, secrétaire d’État. Pour les mêmes raisons, le Gouvernement demande le retrait de l’amendement ; à défaut il émettra un avis défavorable.
Mme le président. L’amendement n° 353 rectifié, présenté par MM. Savary, Milon et Bascher, Mmes Berthet et Bonfanti-Dossat, MM. Bonne, Boré, Bouchet, Brisson, Calvet, Cardoux, Chaize, Charon et Cuypers, Mmes L. Darcos, de Cidrac, Delmont-Koropoulis et Deromedi, M. Détraigne, Mmes Di Folco et Estrosi Sassone, M. B. Fournier, Mmes Garriaud-Maylam et Goy-Chavent, M. Gremillet, Mme Gruny, MM. D. Laurent, Le Gleut, Le Rudulier, Lefèvre, H. Leroy et Longuet, Mme Malet, M. Mandelli, Mme M. Mercier, MM. Sol, Sido, Savin, Sautarel, Saury, Regnard et Rapin, Mmes Puissat et Procaccia, MM. Pointereau, Piednoir et Pellevat et Mme Noël, est ainsi libellé :
Alinéa 31
1° Supprimer les mots :
, à un stade très précoce,
2° Après les mots :
cette recherche,
insérer les mots :
et/ou lorsque l’indication concerne une maladie rare, et éventuellement
3° Remplacer le mot :
trois
par le mot :
douze
La parole est à M. René-Paul Savary.
M. René-Paul Savary. Le nouveau dispositif d’autorisation précoce ou à titre compassionnel, qui modifie le dispositif d’ATU, suscite un certain nombre d’inquiétudes. J’en évoquerai deux.
Premièrement, un médicament faisant l’objet d’un développement à visée commerciale est, à l’heure actuelle, éligible au dispositif des ATU nominatives (ATUn), mais non au dispositif d’accès compassionnel, exception faite des médicaments étant à un stade très précoce de recherche impliquant la personne humaine, pour une période déterminée, sous réserve que l’entreprise exploitante s’engage à déposer, sous trois mois, une demande d’accès précoce.
Bien que le Gouvernement manifeste son intention de rendre plus attractif le système d’accès précoce, y compris pour les start-up – lesquelles proposent d’ailleurs de nombreux traitements innovants –, nous restons inquiets d’une perte de chances pour les patients souffrant de maladies rares.
Il est actuellement possible de rendre accessibles aux patients, via une ATU nominative, des médicaments dès une phase II en cours, sous réserve de la validation par l’ANSM d’une présomption d’efficacité et de sécurité dans l’indication du traitement et lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée, mais aussi pour une indication qui ne fait pas l’objet d’un développement commercial principal au produit.
L’accès des patients aux innovations thérapeutiques, notamment pour les maladies rares, suscite donc des inquiétudes. Si, malgré la demande d’un médecin prescripteur, l’entreprise ne dispose pas à ce stade de ressources pour déposer une demande d’accès précoce, une demande d’exonération pour les maladies rares est justifiée.
Deuxièmement, l’amendement vise à modifier le délai contraint – trois mois, c’est trop court ! – de dépôt de la demande d’AMM, au risque d’entraîner une rupture. Nous proposons de porter ce délai à douze mois.