II. L'ENJEU DE L'ACCÈS PRÉCOCE AUX MÉDICAMENTS INNOVANTS
L'enquête de la Cour des comptes met en lumière les efforts déployés par l'ANSM en faveur de l'accès précoce des patients aux médicaments innovants, en particulier au travers des essais cliniques et des autorisations temporaires d'utilisation (ATU), en cohérence avec les mesures actées par le 8 e conseil stratégique des industries de santé (CSIS) des 9 et 10 juillet 2018. Votre rapporteure note qu'en matière d'autorisation d'essais cliniques, avant même l'annonce des mesures du dernier CSIS, l'ANSM a mis en oeuvre différentes mesures volontaristes de redressement , qui ont permis une nette amélioration des délais de notification que confirme le rapport de la Cour, bien en-deçà du délai règlementaire de 60 jours, en moyenne et en médiane :
- un plan d'action sur les essais en oncologie. À titre d'exemple, en lien avec l'institut national du cancer (INCa), des circuits courts (dispositifs dits de « fast track ») ont même été mis en place pour permettre un accès plus rapide des patients aux traitements innovants, avec des délais d'instruction des essais cliniques de 40 jours, voire 25 jours dans certains cas ;
- la création de la cellule essais de phase précoce ;
- un projet d'optimisation de la gestion des essais cliniques initié en février 2018 ;
- la mise en place d'outil de pilotage et de suivi de dossier.
Votre rapporteure rappelle ainsi qu'en juin 2018, les délais moyens de l'ANSM pour les autorisations d'essai clinique de médicament se sont établis à 51 jours, soit une progression de 12 jours en six mois.
Sur l'enjeu de l'autorisation des essais cliniques, l'analyse de la Cour converge avec celle exposée par votre commission dans son rapport 6 ( * ) du 13 juin 2018 sur l'accès précoce aux médicaments innovants. Comme l'ont rappelé nos collègues Yves Daudigny, Catherine Deroche et Véronique Guillotin lors d'une communication en octobre 2019 sur la mise en oeuvre des préconisations de leur rapport, Les progrès enregistrés par l'ANSM restent malheureusement pénalisés par l' incapacité des comités de protection des personnes (CPP) à examiner les demandes d'essai clinique dans le délai de 60 jours .
Or notre pays fait face à une concurrence intense de la part d'autres États européens , en particulier la Belgique et l'Espagne, pour attirer des essais cliniques de thérapies innovantes. L'enquête de la Cour des comptes relève en effet que « s'agissant des seuls essais cliniques promus par les industriels, le positionnement de la France, qui se situe à la 4ème place derrière l'Allemagne, le Royaume-Uni et l'Espagne, et seulement très faiblement devant l'Italie, s'est dégradé ces dernières années (11,9 % des essais démarrés en 2017 en Europe contre 14,9 % en 2015). »
Lors de leur audition par votre commission le 11 décembre 2019, le président de la 6 e chambre de la Cour des comptes et le directeur général de l'ANSM ont appelé les pouvoirs publics à s'interroger sur la pertinence du maintien à 39 du nombre de CPP, en envisageant par exemple de ramener ce nombre à 13 : la rationalisation des CPP pourrait constituer une voie d'amélioration de l'allocation des moyens et de l'expertise dans l'évaluation éthique des projets de recherche.
À la suite de leurs travaux, Yves Daudigny, Catherine Deroche et Véronique Guillotin ont déposé une proposition de loi destinée à rénover le fonctionnement des CPP afin de garantir un examen des demandes d'autorisation dans des délais compatibles avec la réglementation européenne relative aux essais cliniques sur les médicaments et les dispositifs médicaux qui devrait entrer en vigueur courant 2020. Il convient de rappeler qu'en application de cette réglementation, l'accord sera implicite en l'absence de notification d'une décision dans les délais réglementaires, ce qui peut emporter des conséquences sérieuses en termes de sécurité pour les participants à ces essais cliniques.
Cette proposition de loi réunit les conditions d'un désengorgement de l'ordre du jour des CPP et vise à permettre une meilleure articulation entre l'ANSM et les CPP dans l'élaboration de la décision finale d'autorisation de l'essai :
- par analogie avec l'accréditation des comités d'éthique conduite dans d'autres pays européens, une évaluation périodique des CPP dont les résultats conditionneraient leur agrément ou le renouvellement de celui-ci permettra de s'assurer qu'ils disposent des moyens et des compétences nécessaires à l'exercice de leurs missions. À l'heure où l'ANSM a déployé des mesures d'assurance qualité pour obtenir la certification ISO 9001, il semble logique que les CPP s'astreignent aux mêmes efforts ;
- la centralisation de l'examen des projets de recherche non interventionnelle au sein d'un seul comité d'éthique dédié aux recherches non interventionnelles et à la protection des données de santé permettra de décharger l'ordre du jour des autres comités d'éthique afin que ceux-ci puissent se consacrer pleinement à l'examen des projets de recherche interventionnelle ;
- en cohérence avec la réglementation européenne, la mise en place d'un portail unique permettant la soumission centralisée du projet de recherche par le promoteur en vue de sa transmission à l'ANSM et au comité d'éthique qui pourra, par le biais de ce portail, être désigné de façon aléatoire en tenant compte de sa disponibilité et de sa compétence. S'agissant spécifiquement des essais cliniques de médicaments, ce portail national préfigurera le portail de l'Union européenne des demandes d'essais cliniques.
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Proposition n° 2 : Mettre en place une évaluation périodique des CPP dont les résultats conditionneraient leur agrément ou le renouvellement de celui-ci, par analogie aux efforts de certification d'assurance qualité conduits par l'ANSM. |
* 6 Médicaments innovants : consolider le modèle français d'accès précoce , Rapport d'information n° 569 (2017-2018) de M. Yves Daudigny, Mmes Catherine Deroche et Véronique Guillotin, fait au nom de la mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité sociale et de la commission des affaires sociales, 13 juin 2018.