Question de M. MONTAUGÉ Franck (Gers - SER) publiée le 03/10/2024
M. Franck Montaugé attire l'attention de M. le ministre des solidarités, de l'autonomie et de l'égalité entre les femmes et les hommes sur la maladie rare et particulièrement handicapante de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dite encore maladie de Charcot.
Cette pathologie se manifeste par une paralysie progressive de l'ensemble des organes vitaux, dont l'issue fatale est malheureusement programmée - faute de traitement - dans les 3 années qui suivent son diagnostic.
Aucun traitement curatif n'a été trouvé. Seul un palliatif permet de ralentir l'évolution de cette maladie. Ses causes, ses origines sont encore largement inconnues. L'approfondissement et l'intensification des programmes de recherche actuellement entrepris doivent être considérés comme prioritaires. Une association française qui s'attache à agir en ce sens « Tous en selles contre la SLA » ne dispose cependant pas de moyens suffisants pour apporter sa pleine contribution à cette action commune. Il souhaiterait par conséquent qu'il lui fasse connaître les moyens que l'État a pu dégager jusqu'à présent pour appuyer ces initiatives et l'évolution qui leur sera donnée à l'avenir.
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Transmise au Ministère auprès de la ministre du travail, de la santé, de la solidarité et des familles, chargé de la santé et de l'accès aux soins
Réponse du Ministère auprès de la ministre du travail, de la santé, de la solidarité et des familles, chargé de la santé et de l'accès aux soins publiée le 17/04/2025
La Sclérose latérale amyotrophique (SLA) (ou maladie de Charcot) est une maladie neurodégénérative considérée comme rare (incidence = 1,5-2,5/100 000 habitants, de l'ordre de 2 500 nouveaux cas par an en France). La prise en charge thérapeutique est essentiellement symptomatique, ciblée sur le maintien de l'autonomie et la compensation de la dépendance, la prévention des complications et la compensation des déficiences vitales respiratoires et nutritionnelles. Elle est aussi en grande partie aidante et palliative. Allant de pair avec une dynamique associative présente depuis les années 90, la France a mis en place un dispositif de suivi de la SLA par des experts reconnus depuis 2002. Le déploiement ensuite de 3 Plans nationaux maladies rares (PNMR) successifs, associant les ministères de la santé et de l'accès aux soins et de la recherche, continue de soutenir l'effort spécifique à apporter à cette pathologie. Le PNMR 3 a réaffirmé la nécessité d'une prise en charge de la SLA par des centres experts, investis dans la recherche, et organise la coordination des ces centres au sein de la filière de santé maladies rares FILSLAN par un guichet unique pour un accès rapide aux traitements. Dans le cadre de la SLA, cette dynamique dans la recherche est nécessaire car aujourd'hui, les thérapeutiques ne peuvent être que palliatives. Une nouvelle campagne de labellisation des centres de référence et des centres de ressources et de compétences sur la SLA pour la période 2023-2028 a labélisé 22 nouveaux centres dont trois nouveaux. Les équipes retenues doivent faire preuve d'une forte exigence au niveau de leur investissement dans la prise en charge, dans l'enseignement-formation et dans la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique. Depuis 2002, les plans nationaux maladies rares (PNMR) successifs soutiennent l'effort spécifique porté à cette pathologie. Créée en 2014, la filière de santé maladie rare FILSLAN (Sclérose Latérale Amyotrophique et maladies du neurone moteur) a pour but de structurer la coordination des centres en favorisant les actions de coordination et d'animation, mais aussi de faciliter le parcours de soins des usagers tout en étant en lien avec une multiplicité d'acteurs (tant au niveau national qu'européen). Dans ces différents acteurs se retrouve un fort ancrage associatif, l'Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA), principale association à l'échelle nationale, étant incluse dans la filière comme un partenariat robuste. D'autres associations sont également en lien avec la FILSAN via différents centres de contact, c'est notamment le cas de l'association Tous en Selles contre la SLA. Cette organisation est décrite sur le site de la filière : www.portail-sla.fr Au niveau de la recherche, cette filière impulse et coordonne les actions de recherche entre équipes cliniques et acteurs de la recherche fondamentale. Tous les centres labellisés travaillent étroitement avec les 38 laboratoires de recherche institutionnels et sont associés aux actions de la filière. Grâce à la collecte des données cliniques stockées à la Banque nationale de données maladies rares (BNDMR) via le logiciel BaMaRa déployé sur l'ensemble des centres de référence, les cliniciens et chercheurs ont un accès sécurisé et en transparence aux données de santé. Concernant l'errance diagnostique, la BNDMR a travaillé avec FILSLAN pour la mise en place d'un recueil complémentaire dédié à la SLA qui sera très prochainement mis en place. Au cours de l'année 2021, le réseau FILSLAN a également répondu à la campagne de labellisation de l'infrastructure F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure Network). Obtenu en janvier 2022, le label FCRIN, par son gage d'excellence, va permettre à la filière FILSLAN de porter des projets de recherche clinique d'envergure internationale et de diffuser des publications scientifiques. En outre, la FSMR FILSLAN a créé un guichet unique pour un accès rapide aux traitements permettant d'améliorer la prise en charge symptomatique de la SLA. Dans le cadre de la SLA, cette dynamique dans la recherche est nécessaire car aujourd'hui, les thérapeutiques ne peuvent être que palliatives. Le 4ème plan maladies rares (PNMR4) est attendu par beaucoup : associations de patients, professionnels de la santé et de la recherche. Plan co-porté par deux personnalités qualifiées du soin et de la recherche, le Pr Agnès Linglart et le Pr Guillaume Canaud, sa construction est structurée autour de quatre grands groupes de travail dont un est axé vers les innovations et les traitements. Le PNMR4 a pour ambition de favoriser les dialogues entre les différentes parties prenantes de l'écosystème maladies rares avec les industriels notamment au sujet des critères d'évaluation des essais cliniques et des enjeux liés à la collecte des données en vie réelle pour accélérer l'accès aux traitements. Dans le cadre de l'accès précoce pour une maladie rare, la Haute autorité de santé (HAS) et la BNDMR ont développé un recueil de données centralisant toutes les informations attendues par la HAS sur un médicament et son utilisation, directement disponible dans l'application BaMaRa (développée par la BNDMR). L'enjeu de la collecte de données en vie réelle a bien été compris par les deux personnalités qualifiées dans la construction du 4ème plan maladies rares. Le groupe de travail en lien avec ces thématiques s'appuiera sur le Set de données minimum traitement (SDM-T) et notamment sur la qualité des traitements donnés aux patients maladies rares. A terme, les données en vie réelle devraient favoriser de nouvelles modalités d'évaluation pour les essais cliniques en se basant davantage sur la qualité et la performance du traitement. Enfin, il est aussi essentiel d'accompagner le parcours de vie de la personne atteinte d'une SLA dans son quotidien. Une proposition de loi visant à améliorer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique et d'autres maladies évolutives graves, a été voté au Sénat et a été soumis le 16 octobre 2024 à l'Assemblée nationale. Cette loi vise notamment à faciliter l'accès au plan de compensation du handicap aux patients, également à permettre l'accès automatique à l'identification par la maison départementale des personnes handicapées. La proposition de loi portée par les Sénateurs Bouchet et Mouiller vient également ouvrir l'« exception à la barrière d'âge de 60 ans pour le bénéfice de la prestation de compensation du handicap ».
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