Traitement de la maladie de Charcot à titre compassionnel

Mme Émilienne Poumirol. Madame la ministre, je voudrais attirer votre attention sur la situation des malades atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou maladie de Charcot.

Cette maladie, décrite il y a plus de 150 ans, touche des dizaines de milliers de personnes à travers le monde. Environ 2 000 personnes sont diagnostiquées atteintes de SLA en France chaque année. Il n'y a malheureusement aucun traitement, et la maladie reste toujours mortelle, avec un délai moyen de survie de trois à cinq ans.

Beaucoup de recherches ont lieu partout pour comprendre la pathogenèse de cette maladie de Charcot, sans que l'on ait aujourd'hui de cause précise, tout au plus un ensemble de facteurs, y compris une sensibilité génétique, qui concourent à l'apparition des symptômes.

Un certain nombre d'études portent sur le rôle du microbiote intestinal, qui serait perturbé dans bon nombre de cas, d'où l'idée d'un transfert d'un microbiote sain à ces patients.

Une association, Tous en selles contre la SLA, étudie le lien entre un axe cerveau-intestin et cette pathologie neurodégénérative. Elle propose une transplantation de matières fécales, aussi appelée greffe fécale, de selles humaines d'un sujet sain à un patient touché par une altération du microbiote comme dans la SLA. Les patients pourraient voir leurs symptômes atténués et continuer à vivre dans de meilleures conditions de confort.

L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) précise qu'en l'absence d'un rapport bénéfice-risque clairement établi cette thérapie doit être réservée aux situations graves ou rares, en échec de traitement conventionnel et en l'absence d'alternative thérapeutique disponible et appropriée. C'est le cas de la SLA, pour laquelle aujourd'hui aucun traitement n'apporte de modifications de l'évolution de la pathologie ni de confort au patient.

Pour le comité scientifique FilSLAN, mettre à disposition la thérapie sous forme de délivrance à titre compassionnel serait possible sous réserve de l'accord de l'ANSM.

Madame la ministre, je sollicite donc de votre bienveillance la mise en œuvre de ce programme d'usage compassionnel en application de l'article 38 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021.

Mme le président. La parole est à Mme la ministre déléguée.

Mme Brigitte Bourguignon, ministre déléguée auprès du ministre des solidarités et de la santé, chargée de l'autonomie. Madame la sénatrice Émilienne Poumirol, le ministère des solidarités et de la santé est attentif au développement de nouvelles thérapies. La France fait partie des quelques pays en pointe sur l'utilisation du microbiote fécal à des fins thérapeutiques et entend le rester, en accompagnant au mieux le développement de cette thérapie.

La transplantation de ce microbiote a donné de premiers bons résultats comme traitement du Clostridium difficile et suscite de nombreux espoirs pour traiter d'autres pathologies comme la dysbiose intestinale.

Après vérification auprès de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), plusieurs essais cliniques ont été autorisés en France pour des indications en lien avec la maladie de Crohn.

La maladie de Charcot ne figure en revanche pas parmi les indications validées ou en cours de validation dans notre pays, à ce stade.

Dans le cadre de l'appel à manifestation d'intérêt « Nouvelles biothérapies et outils de production », lancé début 2021 par Bpifrance, plusieurs projets impliquant l'utilisation de microbiote fécal ont été reçus et sont en cours d'instruction. Leurs applications thérapeutiques sont l'oncologie, la maladie de Crohn, le diabète et l'obésité liés à la stéatose hépatique. Les services du ministère de la santé n'ont cependant pas connaissance de projets dont l'application thérapeutique serait la maladie de Charcot.

La réforme de l'accès précoce et compassionnel entrera en vigueur avant la fin de l'année. Ce nouveau dispositif permettra à l'ANSM d'autoriser l'utilisation d'un médicament, dans une indication thérapeutique donnée, au titre de l'accès compassionnel.

Cette autorisation ne pourra être octroyée que si le médicament ne fait pas l'objet d'une recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales dans l'indication considérée, s'il n'existe pas de traitement approprié et si l'efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données cliniques disponibles. La demande d'autorisation est sollicitée par le prescripteur pour un patient nommément désigné.

Par ailleurs, certaines pharmacies à usage intérieur d'établissements de santé peuvent, dans certaines conditions, réaliser des préparations en vue de la transplantation de microbiote fécal dans certaines indications thérapeutiques. Nous avançons donc à grands pas.

Mme le président. La parole est à Mme Émilienne Poumirol, pour la réplique.

Mme Émilienne Poumirol. J'entends que des études sont en cours, madame la ministre, et elles sont importantes.

Vous avez parlé d'essais de transfert de matière fécale pour certaines pathologies comme l'oncologie, l'obésité, la maladie de Crohn, mais il serait intéressant de pouvoir également inclure la maladie de Charcot dans ces protocoles, cette technique pouvant éventuellement présenter un intérêt lors de l'apparition des premiers signes cliniques.