Après l’article 16

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

Après l’article L. 5121-12-1-2 du code de la santé publique, il est inséré un article L. 5121-12-1-... ainsi rédigé :

« Art. L. 5121-12-1-.... - I. – En dehors des situations mentionnées aux articles L. 5121-8, L. 5121-9-1 et L. 5121-12, un médicament d’innovation thérapeutique peut, à titre exceptionnel et de manière temporaire et nominative, être mis à disposition à un stade précoce de développement pour des patients incurables demandeurs, dès l’issue de la phase I des essais cliniques, dans le cadre d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée du médicament, non investigatrice et ne se substituant pas aux essais cliniques, et au terme d’une procédure déclarative, dès lors que les conditions suivantes sont réunies :

« 1° Différer le traitement exposerait le patient à des conséquences graves, dégradantes ou invalidantes ;

« 2° Il n’existe pas, pour la pathologie dont souffre le patient, d’alternative thérapeutique appropriée et le patient n’est pas susceptible d’être inclus dans un essai clinique, notamment pour des raisons géographiques, de calendrier de l’essai ou de non-satisfaction des critères d’inclusion.

« II. – Les sociétés estimant pouvoir mettre à disposition une molécule dans le cadre d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée s’identifient préalablement, ainsi que leur produit, dans un registre public tenu par l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1. Cette inscription ne vaut pas engagement de la société concernée à fournir son produit dans le cadre de cette utilisation mais seulement à accepter de recevoir et d’examiner des demandes en ce sens. La société concernée peut se désinscrire à tout moment.

« L’identification, à travers ce registre, des molécules susceptibles de faire l’objet d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée permet d’assurer également une information de tous sur les traitements potentiellement disponibles. 

« Les conditions d’élaboration de ce registre et les données renseignées sont précisées par décret.

« III. – L’utilisation du médicament dans le cadre d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée est placée sous le contrôle d’une personne responsable, résidant en France et rattachée à l’opérateur titulaire des droits sur le médicament, réunissant les compétences médicales et pharmaceutiques appropriées.

« IV. – Le patient demandeur, assisté de son médecin prescripteur, soumet au titulaire des droits sur le médicament une demande de communication d’information des données portant sur le médicament. Le titulaire des droits peut, sans motif, s’y opposer. Dans le cas contraire, il sollicite expressément un comité indépendant, institué dans des conditions déterminées par décret. Le comité fournit au patient volontaire et à son médecin la preuve de l’existence d’éléments scientifiques, pré-cliniques ou cliniques, démontrant le potentiel intérêt thérapeutique chez l’homme et permettant de présumer sa sécurité.

« Le patient demandeur ou, en cas d’incapacité, son représentant légal, est assisté par son médecin pour prendre la pleine mesure de ces informations, le cas échéant à l’aide de la personne de confiance mentionnée à l’article L. 1111-6. Le patient demandeur ou, en cas d’incapacité, son représentant légal, prend une pleine connaissance du risque thérapeutique potentiellement associé à l’utilisation du médicament.

« Le patient demandeur, assisté de son médecin traitant, après avoir reçu les éléments sollicités mentionnés au premier alinéa du présent IV, dans les conditions prévues au paragraphe précédent, soumet une demande pour une utilisation testimoniale éclairée et surveillée auprès du titulaire des droits sur le médicament. Il exprime de manière expresse assumer entièrement le risque dont il a pris connaissance et décharger tous les tiers de toute responsabilité liée à cette décision.

« Le titulaire des droits transmet sans délai cette demande à la personne responsable mentionnée au III.

« La personne responsable mentionnée au III ou la société titulaire des droits peut, au regard de sa connaissance intime de la molécule, s’opposer, sans avoir à motiver sa décision, à la demande d’utilisation testimoniale. En l’absence de réponse de la société titulaire des droits dans le mois à compter de la réception de la demande, celle-ci est réputée refusée.

« V. – En cas d’acceptation par la société titulaire des droits, l’utilisation du médicament fait l’objet, dans des conditions précisées par décret, d’une déclaration préalable auprès de l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1, adressée par le patient et visée par son médecin prescripteur. 

« L’utilisation du médicament fait l’objet d’une surveillance médicale étroite dans des conditions définies par l’opérateur titulaire des droits sur le médicament et validées par le comité indépendant mentionné au premier alinéa du IV.

« VI. – L’utilisation du médicament est possible pour une durée limitée, éventuellement renouvelable sur demande du patient, assisté de son médecin prescripteur, dans les mêmes conditions que la demande initiale.

« La durée d’utilisation du traitement ne peut excéder celle autorisée par les essais pré-cliniques de toxicité de long terme déjà effectués sur le produit. Elle peut être, le cas échéant, réévaluée à l’aune des données collectées sur la molécule.

« Le patient, assisté de son médecin, peut à tout moment et sous sa seule responsabilité interrompre l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée.

« La personne responsable mentionnée au III ou la société titulaire des droits peut également, dans des conditions définies par décret, interrompre l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée.

« VII. – L’opérateur titulaire des droits sur le médicament dépose chaque année auprès de l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1 et du comité indépendant mentionné au premier alinéa du IV un bilan de l’état d’avancement du développement de son médicament et des données collectées à partir des patients ayant reçu le produit de manière testimoniale, dans des conditions définies par décret.

« L’ensemble des données attachées à la molécule sous-utilisation testimoniale éclairée et surveillée, données existantes en amont de cette utilisation ou issues de cette utilisation, restent la propriété pleine, entière et exclusive du titulaire des droits sur le médicament.

« Dans des conditions définies par décret, l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1 peut interdire l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée du médicament si les conditions prévues pour une telle utilisation ne sont pas remplies ou pour des motifs de santé publique.

« VIII. – L’utilisation testimoniale éclairée et surveillée du médicament cesse de produire ses effets dès lors que le médicament obtient, dans l’indication concernée, soit une autorisation de mise sur le marché, soit une autorisation temporaire d’utilisation mentionnée à l’article L. 5121-12. Il peut également y être mis fin à tout moment, soit par l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1, soit par la société titulaire des droits, notamment en cas d’impossibilité matérielle de fourniture ou de remise en cause du bénéfice prévisible du médicament au regard des informations disponibles.

« IX. – Un décret précise les conditions dans lesquelles est assurée la protection des données personnelles dont le traitement est rendu nécessaire dans le cadre de l’application du présent article. »

La mesure proposée s’inscrit dans l’innovation en santé à des fins strictement thérapeutiques. En effet, le passage d’une molécule innovante des premiers essais cliniques à la commercialisation nécessite couramment un délai de dix ans, pouvant dépasser quinze ans notamment dans le traitement des troubles neurodégénératifs dont l’évolution est très lente.

Ces lenteurs induisent des pertes de chance pour les patients et mettent également en danger des sociétés de biotechnologies innovantes qui se retrouvent à cours de financement, cela même après l’obtention de résultats prometteurs.

La mise à disposition de médicaments contenant certaines molécules ayant démontré leur potentiel thérapeutique se retrouve freinée par un cadre juridique contraignant applicable aux demandes d'autorisations de mise sur le marché visées à l'article L. 5121-8 du code de la santé publique mais également aux demandes d’autorisations temporaires d’utilisation des médicaments mentionnées à l’article à l’article L.5121-12 du même code, au-delà des incontournables difficultés associées à la prise en charge par l’assurance maladie de ces modes d’accès au médicament.

Si certaines autorisations temporaires d’utilisation peuvent être octroyées à un stade assez précoce de développement, elles sont par définition subordonnées à une autorisation délivrée par l’autorité compétente sur la base de la démonstration, tant de la sécurité que de l’efficacité d’emploi du médicament concerné. 

Or, certains patients faisant face à une maladie incurable souhaitent pouvoir bénéficier de ces médicaments innovants en prenant, de manière éclairée et donc en toute connaissance de cause, le risque thérapeutique associé à leur utilisation. Ce droit à la recherche de leur survie doit leurs être reconnu et garanti

L’UTES, qui serait donc un nouveau mode légal d’accès au médicament, à côté de l’AMM et de l’ATU, permettrait ainsi de réduire dans des proportions considérables les délais imposés aujourd’hui de fait par ces procédures existantes de mise à disposition des médicaments.

L’UTES semble particulièrement adaptée et nécessaire dans le domaine neurodégénératif, non seulement en ce que les essais cliniques y sont les plus longs, à cause de l’évolution très lente des neurodégénérescences, mais également parce que les médications neuroprotectrices présentent par nature un profil de sécurité encourageant.

Le financement de cette voie d’accès nouvelle serait assuré par un fonds de solidarité constitué par une participation des laboratoires ayant recours au dispositif de l’UTES et d’autres donateurs sensibilisés à ce type de pathologies de façon à ne créer aucune rupture d’égalité financière.

Compléter cet article par un paragraphe ainsi rédigé :

…. – Après le 8° de l’article L. 1462-1 du code de la santé publique, il est inséré un alinéa ainsi rédigé :

« …° De mettre à jour trimestriellement les données du système national des données de santé mentionné à l’article L. 1461-1. »

En 2019, la loi relative à l’organisation et la transformation du système de santé a permis la création de la plateforme des données de santé (le Health Data Hub).

Le décret n° 2021-848 du 29 juin 2021 relatif au traitement de données à caractère personnel dénommé « système national des données de santé » prévoit les modalités de gouvernance et de fonctionnement du système national des données de santé dont le périmètre est étendu à de nouvelles bases de données. Il permet ainsi au Health Data Hub d'être co-responsable du traitement du système national des données de santé (SNDS) au même titre que la Caisse Nationale d’Assurance Maladie (CNAM).

Structure publique, le Health Data Hub ambitionne d’accompagner des porteurs de projets en leur permettant d’accéder à des données de santé pour trouver des solutions améliorant la santé des personnes. Ces données proviennent notamment du système national des données de santé, majoritairement de sa « base principale », rassemblant les données issues de l’Assurance maladie : données de prise en charge des soins, codage détaillé des médicaments délivrés, des actes techniques des médecins, consultations médicales et paramédicales, des dispositifs médicaux, des prélèvements biologiques.

Ces données proviennent également des établissements de santé ou encore de Santé publique France.

La création de cet outil prometteur a été saluée par les acteurs du système de santé, qui rappellent également l’enjeu concernant la constitution des bases de données et de leur renouvellement. 

Afin de permettre l’optimisation des projets de recherche, les chercheurs recommandent de mettre à jour régulièrement les bases de données disponibles pour disposer de données à jour. Ces données actualisées permettront de mieux rendre compte de l’état de santé des Français et de leurs besoins médicaux.  

Par conséquent, cet amendement propose de mettre à jour trimestriellement, et non plus annuellement, la base principale du système national des données de santé (SNDS), hébergées par le Health Data Hub. 

Rédiger ainsi cet article :

Par dérogation au I de l’article L. 162-16-4 du code de la sécurité sociale, l’État peut autoriser le comité économique des produits de santé, à titre expérimental et pour une durée de cinq ans, dans l’attente de données cliniques suffisantes et pertinentes pour l’évaluation de l’amélioration du service médical rendu par un médicament répondant à un besoin thérapeutique majeur au regard des alternatives existantes, à fixer le prix de ce médicament en tenant compte d’une évaluation de l’amélioration du service médical rendu conditionnelle dans des conditions définies par décret en Conseil d’État. 

Une convention fixe les conditions de réévaluation périodique, dans un délai maximal de deux ans, de cette amélioration du service médical rendu conditionnelle et du prix du médicament ainsi que les conditions de remboursement à la caisse nationale d’assurance maladie par l’entreprise qui exploite le médicament de tout ou partie de la différence entre les montants remboursés et les montants qui auraient résulté de l’application du prix révisé. 

L’inscription du médicament sur les listes mentionnées aux articles L. 162-17 et L. 162-22-7 du même code est conditionnée à la présentation par l’entreprise qui exploite le médicament de données cliniques et de vie réelle permettant de procéder, sur la base de données cliniques suffisantes et pertinentes, à l’évaluation de son amélioration du service médical rendu. 

Au cours de la cinquième année de l’expérimentation, le ministre chargé de la santé présente au Parlement un rapport d’évaluation de l’expérimentation menée au titre du présent article.

Un nombre croissant de médicaments représentant des innovations de rupture obtiennent une autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’Agence européenne du médicament (EMA) sur la base de données incomplètes du fait de leur enregistrement précoce ou de données qui, par nature, ne pourront être obtenues qu’en vie réelle, après la commercialisation du produit. Ces médicaments ouvrent des perspectives d’efficacité hors du commun, qui doivent être confirmées par l’obtention de données complémentaires à une date ultérieure. Ayant obtenu une AMM, ils disposent de données démontrant une balance bénéfice/risque favorable. 

Or, lors de l’évaluation de l’Amélioration du service médical rendu (ASMR), la HAS se prononce strictement sur les données constatées et s’interdit la possibilité d’anticiper l’obtention de données futures. En conséquence, les médicaments concernés obtiennent un niveau d’ASMR dégradé qui est révisé à l’obtention des données définitives. Ce processus en deux temps crée des difficultés d’accès au traitement, les négociations de prix et l’inscription sur la liste en sus, notamment, se heurtant à l’ASMR initiale dégradée qui ne reflète pas le réel potentiel du produit.

La mise en place d’une « ASMR conditionnelle », qui autoriserait la HAS à anticiper l’obtention de données futures, permettrait de résoudre la problématique de ces médicaments à données incomplètes.

Le positionnement de l’expérimentation proposée dans l’article législatif du code de la sécurité sociale portant sur la négociation de prix peut porter à confusion quant à l’objectif et au périmètre de l’expérimentation. Il apparaît plus pertinent de ne pas codifier cet article et de préciser le périmètre et les modalités de l’évaluation concernée.

Après l'article 17

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

I.- Sur la base de l’expérimentation et du rapport d’évaluation prévus à l’article 43 de la loi n° 2013- 1203 du 23 décembre 2013 de financement de la sécurité sociale pour 2014, ainsi que des travaux du Haut Conseil des nomenclatures mentionné à l’article L.162-1-7 du code de la sécurité sociale, la forfaitisation du financement de la radiothérapie est mise en place au plus tard le 31 décembre 2023.

II.- Un décret en Conseil d’Etat définit les modalités de mise en œuvre de ce nouveau modèle de financement et précise notamment les forfaits par technique de radiothérapie ainsi que les modulateurs de traitement.

Dans le cadre de la stratégie décennale de lutte contre le cancer, l’objectif est de réduire le poids du cancer dans notre société, en protégeant la santé de nos concitoyens par des mesures de prévention plus robustes, en investissant dans la recherche, en garantissant l’accès à l'innovation pour tous, tout en restant attentifs à la viabilité financière.

La France observe un retard en matière de développement des techniques de radiothérapie innovantes. Ce retard s'explique en partie par le fait que le mode de rémunération n’y est pas favorable.

Actuellement, le modèle de financement de la radiothérapie repose sur un système de double tarification, qui engendre des distorsions tarifaires et une mauvaise allocation des ressources. Ce constat, qui n’est pas nouveau, est partagé par les pouvoirs publics, l’Assurance maladie, les professionnels de radiothérapie et les fédérations hospitalières.

Une expérimentation d’une durée de 4 ans a été lancée dans le cadre de l’article 43 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2014, permettant de confirmer l’évolution vers un modèle de financement "forfaitaire", mais la concrétisation de la réforme est toujours attendue. L’Assurance maladie souligne pourtant dans son rapport sur l’évolution des charges et des produits au titre de 2017 que cette réforme est nécessaire car elle répond à un besoin de réguler le taux de croissance des coûts de la radiothérapie, dont les dépenses progressent de façon exponentielle.

Le ministre des Solidarités et de la Santé a toutefois indiqué, à l’occasion des discussions du projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2022, que le Gouvernement travaillait sur des modélisations et que la réforme devrait aboutir en 2023.

C’est pourquoi, cet amendement vise à inscrire dans la loi l’aboutissement programmé de la réforme du financement de la radiothérapie engagée il y a près de dix ans. Compte-tenu des économies visées, cet aboutissement est à inscrire dans les travaux prioritaires du Haut Conseil des Nomenclatures.

Après l'article 15

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

Après le 11° de l’article L. 161-37 du code de la sécurité sociale, il est inséré un alinéa ainsi rédigé :

« …° Élaborer un état des lieux de l’ensemble des mécanismes d’accès dérogatoire et temporaire pour les produits de santé innovants et procéder à une évaluation annuelle de leur modalité d’utilisation. Elle propose des mesures de simplification et d’amélioration de ces mécanismes afin de favoriser leur utilisation et leur impact sur le système de santé et la santé de la population ; ».

Le cadre législatif et réglementaire en France prévoit plusieurs dispositifs d’accès accéléré au marché, c’est-à-dire permettant aux patients d’accéder rapidement à des technologies médicales innovantes de manière temporaire et dérogatoire avant leur prise en charge dans le droit commun : forfait innovation, prise en charge précoce ou dérogatoire, « Article 51 », appels à projets du ministère chargé de la Santé…

L’ensemble de ces dispositifs souffre de sa complexité, tant les conditions d’éligibilité, les procédures de dossiers, les exigences en matière de collecte de données et d’évaluation, les mécanismes de financement ou encore les conditions de prise en charge dans le droit commun sont multiples, et souvent exclusifs les uns des autres.

Il convient de redonner de la visibilité à l’ensemble des acteurs du champ de la santé et de s’assurer de l’efficacité de ces dispositifs. Une évaluation de l’ensemble de ces dispositifs doit également permettre leur mise en cohérence globale, au bénéfice de l’intégration maitrisée, pérenne et efficiente de l’innovation dans le système de santé.

Cet état des lieux participerait à renforcer l’efficience de l’écosystème d’accès au marché de l’innovation. Ce tour d’horizon offrirait en effet une vision globale, et nécessaire, des mécanismes d’accès dérogatoire et temporaire aujourd’hui à disposition ainsi que les limites à leur utilisation.

Le présent amendement vise donc à confier à la Haute autorité de santé une mission visant à dresser un inventaire des mécanismes d’accès précoce en France pour les produits de santé innovants. Ce recensement pourrait donner lieu à une évaluation annuelle de leurs modalités d’utilisation, en collaboration avec l’Agence de l’innovation en santé dont la création a été annoncée par le plan Innovation 2030 présenté en juillet 2021 par le Président de la République.

Cette nouvelle mission de la Haute autorité de santé contribuerait à pallier le manque d’information disponible relative à la prise en charge des produits innovants. Elle permettrait également de garantir un suivi annuel de l’efficience des mécanismes de diffusion de l’innovation en santé.

Tel est l’objet du présent amendement.

Après l’article 17

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

I.- Après l’article L. 165-1-5 du code de la sécurité sociale, il est inséré un article L. 165-1-5-… ainsi rédigé :

« Art. L. 165-1-5-…. - I. – Un produit mentionné aux articles L. 5211-1 ou L. 5221-1 du code de la santé publique, dont le caractère innovant justifie un usage préliminaire au sein des établissements de santé mentionnés aux a, b, c et d de l’article L. 162-22-6 du présent code, peut faire l’objet d’un financement au titre de la dotation prévue à l’article L. 162-22-13. Le produit doit disposer d’un marquage “ CE ” et ne fait l’objet d’aucune autre prise en charge au titre des articles L. 165-1, L. 165-1-1 et L. 165-1-5.

« II. – Les établissements bénéficiant du financement mentionné au I répondent aux critères d’encadrement fixés par décret en application de l’article L. 1151-1 du code de la santé publique.

« III. – Le financement mentionné au I est conditionné à la collecte et au partage par l’établissement, de données sur l’utilisation du dispositif médical et de l’acte associé, ainsi que sur leur impact en vie réelle. Ces données peuvent être utilisées dans le cadre d’une procédure d’inscription du produit sur la liste mentionnée à l’article L. 165-1 du présent code ainsi que, le cas échéant, dans le cadre de la tarification de l’acte associé à son utilisation, lorsque la demande d’inscription est déposée dans un délai de cinq ans à compter de l’octroi du financement prévu au I. »

II.- Les modalités d’application du présent article sont déterminées par décret en Conseil d’État.

Afin de favoriser l’émergence, l’adoption et l’utilisation précoce d’innovations pionnières, il ainsi est proposé la mise en place d’un budget ad hoc, décentralisé et dédié aux équipes pionnières. Ce budget serait strictement fléché auprès des équipes hospitalières pionnières de centres de référence, et octroyé en contrepartie d’une collecte et du partage des données préliminaires quant à l’utilisation du dispositif médical innovant et de l’acte qui y est associé.

L’accès à un dispositif médical innovant pour un patient et un professionnel de santé est théoriquement possible dès que le marquage CE est obtenu. Mais sa prise en charge par l’Assurance Maladie n’intervient toutefois qu’après évaluation par la HAS et inscription sur la LPPR ou financement dans le cadre d’un GHS.

Or, d’une part, les délais d’évaluation et d’inscription ne sont pas compatibles avec l’accès précoce aux innovations pionnières. D’autre part, les méthodologies d’évaluation sont difficiles à satisfaire à un stade d’usage précoce d’un dispositif, et restent souvent inadaptées au contexte particulier d’émergence d’une innovation.

La trop forte centralisation et le contrôle a priori de l’accès aux budgets limitent par ailleurs fortement la rapidité d’accès au financement, et freine considérablement l’émergence de nouveaux usages positifs des innovations.

De même, il est également très complexe pour un établissement hospitalier et leurs équipes pionnières de financer de manière ad hoc ces innovations pour permettre leur usage.

Ces constats traduisent l’absence aujourd’hui en France d’un modèle d’accès à l’innovation précoce, c’est-à-dire en phase de diffusion pionnière, en milieu hospitalier. Cet amendement vise à y remédier.

Au début

Insérer un paragraphe ainsi rédigé :

…. - L’article L. 1111-13-1 du code de la santé publique est ainsi modifié :

1° Le II est complété par un alinéa ainsi rédigé :

« 8° Ses résultats de dépistage par tests de biologie moléculaire. » ;

2° À la première phrase du III, la référence : « 7° » est remplacée par la référence : « 8° ».

Les tests de dépistage de biologie moléculaire permettent aux patients atteints de cancer de connaitre leur profil génétique et mutationnel et de bénéficier au bon moment du traitement le plus efficace.

Or, les médecins ont parfois des difficultés à récupérer les résultats de ces tests et à les consulter en raison de problèmes d’interopérabilité des systèmes d’information. Par ailleurs, les patients n’y ont que rarement accès, puisque les résultats sont très souvent adressés directement au médecin prescripteur.

Aussi, cet amendement propose de transmettre les résultats de ces tests, avec l'accord du patient, sur son espace numérique de santé, afin de les rendre facilement consultables.

Compléter cet article par un paragraphe ainsi rédigé :

…. – Après le 8° de l’article L. 1462-1 du code de la santé publique, il est inséré un alinéa ainsi rédigé :

« …° De mettre à jour trimestriellement les données du système national des données de santé mentionné à l’article L. 1461-1. »

La plateforme des données de santé (PDS), également appelée « Health Data Hub », a été créée par la loi du 24 juillet 2019 pour réunir les données de santé, dispersées et fragmentées dans de nombreux systèmes issus du système de soins, des professionnels ou des patients eux-mêmes et pour faciliter le partage de ces données de santé afin de favoriser la recherche.

Afin de permettre l’optimisation des projets de recherche, les chercheurs recommandent de mettre à jour régulièrement les bases de données disponibles pour disposer de données actualisées pour mieux rendre compte de l’état de santé des Français et de leurs besoins médicaux.

Aussi, il est proposé de mettre à jour trimestriellement, et non plus annuellement, la base principale du système national des données de santé (SNDS), hébergées par le Health Data Hub.

Alinéa 5

Après le mot :

forfait

insérer les mots :

, qui peut être utilisé à tout moment du parcours du patient,

La prise en charge des cancers est variable d'un cancer à l'autre. Il est de plus habituel que le diagnostic soit effectué par étapes dans plusieurs établissements. Il y a souvent le diagnostic endoscopique, celui d'imagerie, celui d'anatomopathologie et celui de biologie moléculaire. Ces étapes du diagnostic ne sont généralement pas demandées par le même prescripteur et peuvent évoluer après une réunion de concertation pluridisciplinaire, après un geste chirurgical, ou encore après échec d'une première ligne thérapeutique.

Aussi, cet amendement propose que le forfait de caractérisation d’un cancer puisse être utilisé à des moments différents du parcours du patient.

Alinéa 4

Compléter cet alinéa par les mots :

et en cas de rechute ou de récidive d'un précédent cancer

Au début

Insérer un paragraphe ainsi rédigé :

…. - L’article L. 1111-13-1 du code de la santé publique est ainsi modifié :

1° Le II est complété par un alinéa ainsi rédigé :

« 8° Ses résultats de dépistage par tests de biologie moléculaire. » ;

2° À la première phrase du III, la référence : « 7° » est remplacée par la référence : « 8° ».

Le développement de la médecine de précision permet aux patients atteints de cancer de connaitre leur profil génétique et mutationnel, via des tests de biologie moléculaire. Ces nouvelles informations leur donnent accès à des thérapies ciblées qui viennent agir sur le biomarqueur dépisté, et leur permettent ainsi de bénéficier au bon moment du traitement le plus efficace au regard de leur profil génétique et mutationnel. 

Médecins comme patients rencontrent toutefois des difficultés dans l’utilisation des résultats de ces tests. Les professionnels de santé peuvent avoir des difficultés à les récupérer et à les consulter à cause de problèmes d’interopérabilité des systèmes d’information. Les patients, quant à eux, n’y ont que rarement accès; les résultats étant dans la majorité des cas directement envoyés au médecin prescripteur par le centre de dépistage.

L’absence d’archivage de ces résultats par le patient rend compliqué leur réutilisation plus tard dans leur parcours de soin, alors qu’ils pourraient avoir besoin de les présenter à différents spécialistes, notamment dans le cas où le patient change de médecin ou de centre. 

L'objet de cet amendement est de systématiser la transmission des résultats de tests de dépistage de biologie moléculaire au patient sur son espace numérique de santé, de façon à les rendre facilement consultables. Les patients restent les premiers propriétaires de leurs données de santé.

L'article L 1111-13-1 du code de la santé publique dispose que le titulaire ou le représentant légal est le seul gestionnaire et utilisateur de l'espace santé numérique. Il peut donc décider de proposer un accès temporaire ou permanent à son espace numérique de santé à un établissement de santé ou à un professionnel de santé, mais aussi extraire des données de l'espace numérique de santé.

La possibilité d'inscrire automatiquement les résultats d'un test de dépistage d'un cancer d'un patient dans "Mon espace santé" permettra de garantir un meilleur suivi des patients, tel est l'objet de cet amendement.

Alinéa 6, dernière phrase

Rédiger ainsi cette phrase :

Ces évaluations ont lieu tous les deux ans.

En sa rédaction actuelle, l’article 5 prévoit de renvoyer à un décret la détermination du rythme des évaluations des comités d’éthique de la recherche et de protection des personnes. Un tel renvoi ne paraît pas nécessaire et doit pouvoir être fixé par la loi.

C’est tout l’objet de cet amendement, qui prévoit de fixer un délai de deux ans. Ce délai paraît suffisamment long pour laisser le temps aux comités de produire des résultats et suffisamment court pour entretenir la dynamique d’évaluation.

Alinéa 4, première phrase

Remplacer le mot :

fait

par les mots :

peut faire

Dans sa rédaction initiale, l’article 9 de la proposition de loi prévoyait que les recherches conduites dans le domaine de la santé ne visant pas à développer les connaissances biologiques ou médicales pouvaient faire l’objet d’une évaluation par un Comité d’évaluation éthique de la recherche. Cette procédure était donc facultative ; le texte de la Commission l'a rendue obligatoire.

Le présent amendement vise à rendre de nouveau cette procédure facultative. En effet, prévoir que cette procédure d’évaluation est obligatoire va à l’encontre de l’objectif poursuivi par la proposition de loi, de simplifier et d’accélérer les processus de recherche.

Alinéa 4, première phrase

Après le mot :

œuvre

insérer les mots :

et à la demande du ou des investigateurs

Dans sa rédaction initiale, l’article 9 de la proposition de loi prévoyait que les recherches conduites dans le domaine de la santé ne visant pas à développer les connaissances biologiques ou médicales pouvaient faire l’objet d’une évaluation par un Comité d’évaluation éthique de la recherche. Cette procédure était donc facultative. Cependant, la rédaction initiale ne précisait pas à l’initiative de qui se déclenchait cette procédure d’évaluation.

Le présent amendement vise à préciser que cette procédure d’évaluation se fait à l’initiative du porteur de projet de recherche. En effet, afin de servir l’objectif poursuivi par la proposition de loi, de simplifier et d’accélérer les processus de recherche, il apparaît plus pertinent de laisser cette possibilité à celui qui porte le projet.

I. – Alinéa 5

Supprimer les mots :

scientifique et

II. – Alinéa 7

Supprimer cet alinéa.

L’article 9 prévoit une procédure d’évaluation des recherches conduites dans le domaine de la santé ne visant pas à développer les connaissances biologiques ou médicales par un Comité d’évaluation éthique de la recherche. Elle prévoit que cette évaluation examine :

1) La pertinence scientifique et éthique de la recherche ;

2) L’adéquation entre les objectifs poursuivis et les moyens mis en œuvre ;

3) La qualification du ou des investigateurs ;

4) La méthodologie.

Sur ces 4 critères, le 1) et le 3) posent problème. En effet :

- Pour le 1), il ne semble pas pertinent que le Comité d’évaluation éthique de la recherche évalue la qualité scientifique d’un projet de recherche ; il semble au contraire plus pertinent qu’il se concentre sur son cercle de compétences, à savoir l’aspect éthique de la recherche ;

- Pour le 3), il ne semble pas pertinent que le Comité d’évaluation éthique de la recherche évalue la qualification du ou des investigateurs, car ce n’est pas son rôle que de déterminer quels sont les diplômes ou les expériences qui peuvent autoriser des projets de recherche.

Le présent amendement propose donc de revenir sur ces deux critères d’évaluation, afin de favoriser l’émulation scientifique et éviter aux Comités de verser dans une forme d’entre-soi, où certains profils n’autorisent que des profils semblables, ce qui est contraire à l’esprit d’ouverture qui doit gouverner en matière de recherche.

Alinéa 6

Compléter cet alinéa par les mots :

, tant en matière de recherche fondamentale que de développement industriel

L’article 11 prévoit de fixer un nouvel item aux objectifs que l’article L112-1 du code de la recherche fixe à la recherche publique. Ce nouvel item met notamment en avant « la sécurité et la souveraineté sanitaires ». Ces notions se sont imposées dans le débat public au moment de la crise sanitaire et font désormais consensus.

Cependant, il apparaît judicieux de préciser ces notions, notamment en précisant qu’elles doivent concerner l’ensemble de la chaîne de valeur, depuis la recherche fondamentale jusqu’au développement industriel. En effet, il apparaît que la France concentre trop souvent ses efforts de recherche sur la recherche fondamentale au détriment des applications industrielles, lesquelles sont pourtant essentielles pour la production de médicaments, le développement de vaccins ou la fourniture d’équipements spécialisés.

Tel est donc le sens de cet amendement.

I. – Alinéa 1

Compléter cet alinéa par les mots :

et à la télémédecine

II. – Alinéa 2

Après le mot :

personnalisée

insérer les mots : 

et de la télémédecine

L’article 13 vise à intégrer la médecine personnalisée dans les stratégies nationales de recherche et de santé. Cet ajout contribue à élargir la notion d’innovation en santé en y intégrant les notions de recherche incrémentale et d’accompagnement du patient. 

Cet amendement propose d’ajouter à cette notion de médecine personnalisée celle de télémédecine. En effet, la télémédecine constitue un puissant levier pour lutter contre les déserts médicaux et les difficultés d’accès aux soins. Il apparaît à cet égard pertinent de permettre à la recherche d’investir ce champ d’investigation.

Alinéa 2, première phrase

Remplacer le mot :

cinq

par le mot : 

dix

L’article 16 prévoit, à titre expérimental pour une durée de 5 ans, la possibilité de fixer le prix d’un médicament en tenant compte de sa valeur thérapeutique relative. Cela doit notamment permettre de réévaluer le montant du remboursement par la CNAM en fonction des données recueillies en vie réelle et de faire évoluer les modèles économiques sur la base de ces retours d’expérience. La fixation de ce prix doit être révisée dans un délai maximal de 2 ans.

Si ce délai maximal de révision semble raisonnable pour actualiser régulièrement le prix au plus juste, la durée totale de l’expérimentation semble insuffisante eu égard aux périodes de retour sur investissement pour le développement de médicaments plus innovants.

C’est pourquoi cet amendement vise à allonger la durée maximale de cette expérimentation de 5 à 10 ans.

Alinéa 2, seconde phrase

Supprimer cette phrase.

L’article 20 vise à ajouter l’évaluation des données en vie réelle des traitements aux finalités du système national des données de santé (SNDS). En Commission, un amendement de la Rapporteure a conditionné l’accès au SNDS à la validation du protocole de recherche par le comité éthique et scientifique pour les recherches, les études et les évaluations dans le domaine de la santé (CESREES).

Cette condition restreint l’ouverture du SNDS en alourdissant les procédures administratives d’accès. Elle semble nuire ainsi à l’objectif poursuivi par le SNDS.

Après l’article 21

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

Le Gouvernement remet au Parlement, au plus tard six mois après la promulgation de la présente loi, un rapport présentant un dispositif complet permettant d’évaluer à court, moyen et long termes les externalités positives, notamment en matière de coûts évités pour le système de santé, des traitements ouvrant droit à un remboursement par la caisse nationale d’assurance maladie. Ce rapport évalue notamment la possibilité d’articuler ce dispositif avec l’objectif national des dépenses d’assurance maladie.

Le pilotage budgétaire des dépenses d’assurance-maladie, notamment avec l’ONDAM, impose sur une lecture essentiellement comptable et budgétaire. Cette approche présente plusieurs limites :

- elle favorise un pilotage à court terme et demeure axée sur les dépenses effectives ;

- elle néglige les coûts évités par les traitements au système de santé, par exemple lorsqu’ils permettent le maintien à domicile ou qu’ils préviennent des hospitalisations ;

- elle n’encourage pas le développement de solutions qui pourraient présenter des avantages à long terme, notamment par l’intégration de données en vie réelle. 

Aussi, il apparaît pertinent d’envisager d’autres moyens de piloter les politiques de santé, en construisant un outil plus complet, qui intégrerait les externalités positives des traitements, et ce sur une période de temps plus longue. Cet outil devrait nécessairement s’articuler avec l’ONDAM, soit en y étant directement intégré, soit en y associant des priorités de santé publique, assorties de budgets précis ou d'objectifs budgétaires.

Le présent amendement propose que le Gouvernement envisage plus avant l’opportunité d’un tel outil et remette au Parlement un rapport dans ce sens.

Alinéa 2

Remplacer les mots :

L’hébergement et la gestion

par les mots :

L’hébergement, la gestion et la protection

L’article 22 vise à renforcer la souveraineté du Health Data Hub. Il prévoit à cette fin que les l’hébergement et la gestion des données de santé doivent être confiées à des acteurs européens. C’est une mesure forte pour garantir la souveraineté de ces données et favoriser l’émergence d’acteurs européens en matière de stockage des données. 

Le présent amendement vise à renforcer cette mesure en intégrant la protection des données dans la liste des prérogatives attribuées à des acteurs européens. Cet ajout aurait pour double avantage de garantir la maîtrise du stockage des données de bout en bout et de favoriser le développement d’acteurs européens de la cybersécurité.

Supprimer cet article.

Spécialiser les Comités d'éthique de la recherche et de la protection des personnes, en réduisant le champ d'application du tirage au sort, risque de porter atteinte à l'indépendance des personnes.

La constitution et la mise à disposition d'un annuaire actualisé, comme demandé depuis plusieurs années par les associations de patients, d'experts spécialisés par la commission nationale de la recherche en santé, constitue déjà une réponse au besoin de spécialisation des comités de protection des personnes transformés par la présente proposition de loi, sans aucune incidence sur leur indépendance.

D'autant plus que cette évolution vers une spécialisation partielle s'accompagne d'un rattachement des comités d'éthique de la recherche et de la protection des personnes à un établissement de santé y compris privé, qui lui, porte directement atteinte au principe de leur indépendance.

C'est pourquoi, le groupe Socialiste, Écologiste et Républicain entend supprimer l'article 3.

I. - Alinéas 2 à 8

Supprimer ces alinéas.

II. - Alinéa 12

Supprimer les mots :

du présent chapitre,

Si nous agréons la faculté pour les comités d'éthique de la recherche et de la protection des personnes de déléguer certaines recherches non interventionnelles (RIPH 3) à un comité d'évaluation éthique de la recherche, nous n'estimons pas nécessaire de soumettre les recherches en sciences humaines portant sur le domaine de la santé à l'évaluation de ces derniers.

cela nous parait même potentiellement dangereux.

Soumettre toute "recherche conduite dans le domaine de la santé ne visant pas à développer les connaissances biologiques ou médicales" à l'évaluation préalable d'un comité d’évaluation éthique de la recherche conduit en effet, du fait de l'étendue des recherches potentiellement concernées, à comporter un risque d'atteinte au principe de liberté de la recherche.

C'est pourquoi le Groupe Socialiste, Écologiste et Républicain propose de supprimer la création du chapitre du code de la santé publique consacré aux "recherches en santé et sciences humaines" pour ne conserver que la partie de l'article 9 relative à la codification des comités d’évaluation éthique de la recherche.

Alinéa 2, première phrase

Après le mot :

relative,

insérer les mots :

de son coût réel de production et des investissements publics en recherche et développement dont il a bénéficié,

Introduire le critère de valeur thérapeutique relative dans la fixation du prix des médicaments dits innovants est une demande récurrente de l'industrie biomédicale et du LEEM en particulier.

La majorité sénatoriale cherche depuis de nombreuses années à satisfaire cette demande.

Il convient à tout le moins dans le cadre de l'expérimentation ainsi proposée _ et ce d'autant plus que toutes les données ne seront pas disponibles pour apprécier l'efficacité et la sécurité de ces médicaments _ de définir un cadre de fixation du prix le plus équilibré possible entre valorisation pour l'industriel et charge financière pour les comptes de la sécurité sociale.

Pour ce faire, le Groupe Socialiste, Écologiste et Républicain propose que la valeur thérapeutique relative ne soit pas le seul critère de fixation du prix et d'étendre celui-ci au coût réel de production du médicament et aux investissements publics en recherche et développement dont il a bénéficié. Il s'agit ainsi de prendre en compte, notamment, l’éventuel apport de la recherche fondamentale publique et le financement public ayant participé à cette innovation thérapeutique.

Supprimer cet article.

La possibilité de recours aux chèques emplois services est une mesure inutile : les comités de protection des personnes n'en sont pas demandeurs. De plus, le dispositif ne nous parait pas viable en l'état.

Il convient donc de supprimer cette disposition.

Alinéa 6

Remplacer les mots :

de situation d’urgence ou de menace sanitaire grave nécessitant la mise en œuvre sans délai d’une recherche

par les mots :

d’état d’urgence sanitaire défini à l’article L. 3131-12

La procédure dérogatoire accélérée de désignation d’un comité (d'éthique de la recherche et) de protection des personnes par le ministre de la santé dite "fast track", en dehors de tout tirage au sort donc, est directement attentatoire à l'indépendance de ces instances. Elle doit être circonscrite au maximum, c'est à dire se limiter aux situations d’état d’urgence sanitaire.

Tel est l'objet de cet amendement du groupe Socialiste, Écologiste et Républicain.

L'argument de Mme la rapporteure pour fonder le rejet de cet amendement en commission, selon lequel nous aurions perdu beaucoup trop de temps s'il avait fallu attendre l'instauration de l'état d'urgence sanitaire pour appliquer la procédure "fast track" aux essais cliniques dans le cadre de la pandémie de covid-19, n'est pas recevable pour l’avenir.

L’État d'urgence sanitaire est désormais inscrit dans le code de la santé publique et ses modalités de mise en œuvre largement codifiées. En outre, le Parlement a plus que fait la démonstration, ces deux dernières années, de sa capacité à légiférer dans des délais extrêmement contraints, en "situation d'urgence" lorsque le gouvernement en décidait ainsi.

Alinéa 2, première phrase

Après les mots :

cinq ans,

insérer les mots : 

des investissements réels au titre de la recherche et développement et du financement public de cette recherche ainsi que 

La transparence du prix des médicaments ainsi que la prise en compte des investissements publics dans la fixation de ces prix sont des enjeux majeurs de la démocratie sanitaire.

En effet, parmi les médicaments innovants,  nombreux ont bénéficié au cours de leur recherche et développement (« R&D ») d’investissements publics ou des résultats d’une recherche publique. Pour autant, cette participation publique n’a eu aucune influence sur leur prix qui aurait dû être revu à la baisse.

Par cet amendement, ses auteur.es souhaitent agir pour que les médicaments soient commercialisés à un prix juste pour les laboratoires et acceptable pour l'État pour avoir l’assurance que les investissements publics bénéficient bien aux patient.es. Il s’agit notamment d’une revendication centrale dans la lutte contre le VIH et les hépatites.

En conséquence, cet amendement a pour objet d’ajouter les investissements réels au titre de la Recherche et Développement et du financement public de la recherche aux critères de fixation du prix des médicaments sur lesquels s’appuie le comité économique des produits de santé (CEPS) pour la durée expérimentale de 5 ans.

Alinéa 2

Compléter cet alinéa par une phrase ainsi rédigée :

Ces données sont rendues publiques par la Haute Autorité de santé.

Pour la bonne tenue du débat public, il est essentiel que les données permettant de réévaluer périodiquement la valeur thérapeutique relative des médicaments soient rendues publiques par la Haute autorité de santé (HAS). La transparence ainsi favorisée permettrait d’une part de renforcer la confiance des patients dans ces médicaments et d’autre part de faciliter le travail journalistique et scientifique de contre-expertise de la société civile. 

C’est pourquoi le groupe Ecologiste - Solidarité et Territoires propose par cet amendement de rendre public les données transmises par l’entreprise à la Haute autorité de santé.

Après l’alinéa 2

Insérer un alinéa ainsi rédigé :

« Sur la même durée expérimentale de cinq ans prévue à l’alinéa précédent, un collège composé de cinq personnalités qualifiées indépendantes est intégré à la composition du comité économique des produits de santé et participe aux décisions relatives à la fixation des prix des médicaments et produits de santé. Les membres de ce collège ne sont pas rémunérés. Les modalités de désignation de ses membres et les prérogatives de ce collège sont définies par décret. »

Le comité économique des produits de santé (CEPS), organisme interministériel et interinstitutionnel sous l'autorité conjointe des ministres chargés de la santé, de la sécurité sociale et de l'économie, a pour principale mission de fixer le prix d’un médicament. De par ce rôle essentiel, il est un acteur institutionnel clé des politiques publiques de santé dans notre pays.

Pour renforcer la transparence et l’implication des acteurs de la société civile organisée dans la politique de santé, cet amendement vise à intégrer, au sein du CEPS, un collège de cinq personnalités qualifiées indépendantes, impliquées dans des associations et organisations non gouvernementales (ONG) dont les travaux portent sur les thématiques de santé, d’accès de la population aux médicaments et aux produits de santé, pour la même durée expérimentale de 5 ans prévue par cet article. Afin d'éviter tout risque de conflit d'intérêt, ces personnalités qualifiées sont indépendantes, c'est-à-dire dénuées de tout lien avec des entreprises et laboratoires pharmaceutiques.

Après l’article 12

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

À la première phrase du 2° de l’article L. 5121-1 du code de la santé publique, les mots : «, à l’exception des produits de thérapies génique ou cellulaire, » sont supprimés.

La proposition de loi vise à favoriser le développement de la recherche dans le domaine de la médecine personnalisée.

Les thérapies cellulaires et géniques ont permis à la médecine personnalisée de faire de grands progrès et représentent une véritable innovation et repose sur des informations détaillées concernant l’origine de la maladie de chaque patient.

Notre amendement propose d’étendre la production par les structures hospitalières aux produits de thérapies génique ou cellulaire afin d’apporter une réponse publique aux patientes et aux patients.

Cet amendement s’inscrit dans la philosophie de la proposition portée par le groupe CRCE en faveur d’un pôle public de production et distribution des médicaments et produits de santé dans notre pays.

Après l’article 16

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

À la deuxième phrase du premier alinéa du I de l’article L. 162-16-4 du code de la sécurité sociale, après la première occurrence du mot : « médicament », sont insérés les mots : « des investissements publics en recherche et développement biomédicale, ».

Selon une étude internationale, il a été estimé que près de 30% du total des dépenses mondiales en recherche et développement en matière de santé sont directement financés par de l’argent public.

Les critères de fixation des prix des médicaments manquent de transparence et les investissements publics dans la recherche fondamentale et l’ensemble des aides publiques dont bénéficient l’industrie ne sont pas pris en compte.

Avec cet amendement, nous proposons d’inclure l’investissement public dans la recherche et développement biomédicale dans la définition du prix des médicaments.

Après l’article 16

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

Le premier alinéa du I de l’article L. 162-16-4 du code de la sécurité sociale est complété par une phrase ainsi rédigée : « Elle tient également compte des informations transmises par l’entreprise exploitant le médicament au comité, concernant les montants consacrés au financement d’opérations de recherche liées au produit de santé, les montants effectifs consacrés au développement et notamment les montants affectés au financement d’essais cliniques cités lors de l’enregistrement du produit indiquant le nombre d’essais et de patients inclus dans ces essais, les lieux, les crédits d’impôt, les bourses et autres financements publics dont les industriels ont bénéficié en lien avec ces activités de recherche et de développement, les éventuels achats de brevets liés au produit de santé, le coût d’opérations d’acquisition ou de spéculation éventuellement liées à l’acquisition de brevets, les coûts de production du produit de santé, ainsi que les coûts de commercialisation et de promotion engagés par les entreprises. »

Le développement de l’innovation est un enjeu pour l’avenir, et il est nécessaire de donner des moyens à la recherche et de s’assurer ensuite de l’accès effectif aux progrès générés pour les populations concernées.

Cet amendement vise donc à renforcer la transparence de l’ensemble des informations transmises par l’entreprise pharmaceutique au Comité économique des produits de santé en intégrant dans la liste des critères de fixation des prix des médicaments les montants consacrés au financement d’opérations de recherche liées au produit de santé, ainsi que les crédits d’impôt attribués par l’État.

Après l’article 16

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

La première phrase du premier alinéa de l’article L. 162-17-4-3 du code de la sécurité sociale est ainsi modifiée :

1° Après les mots : « produits de santé », sont insérés les mots : « l’état de la propriété intellectuelle, les éventuelles opérations de rachats ou fusions d’entreprises et » ;

2° Après le mot : « publics », sont insérés les mots : « directs et indirects » ;

3° Après les mots : « pour le développement », sont insérés les mots : « pour chacun ».

Supprimer cet article.

Les contrats de performance proposés par la PPL existent déjà mais sont très peu utilisés dans la pratique. Pour les associations d’usagers, le risque du financement des médicaments à partir de l’évaluation thérapeutique relative repose sur le déséquilibre entre les industriels et le CEPS pour évaluer l’efficacité réelle des médicaments dans la mesure où le nombre de bénéficiaires est très faible.

L’évaluation thérapeutique relative va autoriser les industriels à justifier des prix prohibitifs pour des traitements dont l’évaluation ne pourra être remise en cause dans le temps et vont peser durablement sur les comptes de la Sécurité sociale avec un gain pour les patientes et les patients inconnu.